ドラッグ・ラグとドラッグ・ロスの違い
新しい医薬品が海外で承認されてから、日本で承認されるまでの時間差は、長く「ドラッグ・ラグ」と呼ばれてきました。この言葉は、海外では使えるのに日本ではまだ使えない期間があることを指し、審査の迅速化や治験環境の整備が主な対策として議論されてきました。
近年よく使われる「ドラッグ・ロス」は、これとは少し意味合いが異なります。厚生労働省の公表資料では、欧米では承認されているものの日本では未承認であり、かつ日本企業による国内開発が始まっていない医薬品を、ドラッグ・ロスの品目として整理しています。時間差の問題ではなく、そもそも国内での開発が始まらないという問題に焦点が移ったことが、言葉が使い分けられる理由です。
この違いは、対策の方向にも関わります。ラグであれば審査期間の短縮が中心になりますが、ロスの場合は、企業が国内で治験を始める動機をどう作るか、海外企業が日本で開発しやすい環境をどう整えるかといった論点が加わります。本記事では、公的資料で確認できる数字を出発点に、治験業界の側から見た論点を整理します。なお、本記事は制度と業界の解説であり、特定の治験への参加を勧めるものではありません。
厚生労働省が整理した数字を読む
厚生労働省の検討会資料などによれば、2023年3月時点で、欧米で承認されている一方で日本では未承認の医薬品は143品目あり、そのうち国内で開発の動きが確認できないものが86品目（60.1%）とされています。この86品目が、ドラッグ・ロスの実態を示す数字として引用されることが多くなっています。
令和6年度の厚生労働科学特別研究事業「ドラッグ・ロスの実態調査と解決手段の構築」の研究班は、この86品目を開発の必要性の観点から分類し、2025年3月に整理結果が公表されました。分類の内訳は次のとおりです。
- グループA（開発の必要性が特に高い医薬品）：14品目
- グループB（開発の必要性が高い医薬品）：41品目
- グループC（開発の必要性が低い医薬品）：11品目
- グループD（開発の必要性がない医薬品）：12品目
- その他（ドラッグ・ロスがすでに解消した医薬品）：8品目
合計は86品目です。つまり、国内で開発されていない品目のすべてが、直ちに国内開発を要する品目というわけではありません。厚生労働省は、グループAの品目を「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」で評価し、必要性が高いと判断された品目については、国内企業に開発を要請する流れを示しています。グループBについては、検討会議での評価に必要な情報を調査事業で整理したうえで、準備ができたものから順に評価するとしています。
厚生労働省のドラッグ・ロス解消に向けた取組のページには、開発要請の対象となった品目が一覧で掲載されています。グループAの14品目のうち、すでに開発中のものなどを除いた9品目が令和6年度の要請対象となり、グループBからも令和7年度に7品目が要請対象となりました。最新の件数や評価の状況は更新されるため、数字を引用するときは、十分に公表元の最新ページを確認する必要があります。
ここで注意したいのは、これらの数字が「品目」の数であり、患者数や治験の件数ではないことです。また、集計の基準日が2023年3月であるため、現在の状況とは異なる可能性があります。公表資料を読む際は、対象となる承認年の範囲と基準日を確認することが大切です。
国内で開発が始まらない背景
国内開発が始まらない理由は一つではなく、複数の要因が指摘されています。厚生労働省の整理では、国内で開発に着手されていない品目には、ベンチャー企業が創出した医薬品、希少疾病用医薬品（オーファン）、小児用医薬品の割合が比較的大きいという傾向が示されています。
新薬の開発の起点が、大手製薬企業から海外の新興バイオ企業へ広がっていることは、その一因として挙げられます。海外のバイオ企業は、日本に拠点や開発の担当者を持たないことが多く、日本での治験の計画づくりや規制当局との相談、医療機関との調整を自社だけで進めるのが難しいと指摘されています。日本で開発を進めるには、治験の依頼者としての体制が必要になり、そこにCRO（開発業務受託機関）が関わる場面が生まれます。
希少疾患や小児の領域では、対象となる患者数が少ないために、国内だけで十分な症例数を集めることが難しくなります。そのため、国際共同治験に日本が参加できるかどうかが、開発の可否を左右します。小児を対象とする場合は、本人の理解と保護者の同意、本人の意向を尊重するアセントといった倫理面の配慮も加わり、計画づくりに手間がかかります。
制度面では、こうした領域を後押しする仕組みが設けられてきました。希少疾病用医薬品の指定制度、先駆的医薬品の指定を通じた優先審査、2017年に導入された条件付き早期承認制度などです。制度の整理は制度・規制の整理のページにまとめています。
DCTが注目される理由と位置づけ
分散型臨床試験（DCT：Decentralized Clinical Trial）は、治験の一部を、医療機関への来院に頼らない形で実施する考え方です。電子的な同意取得（eConsent）、オンライン診療、スマートフォンやウェアラブル機器によるデータ収集、治験薬の配送、訪問による検査などを、治験ごとに必要な範囲で組み合わせます。すべてを自宅で完結させる方式とは限らず、来院と遠隔を併用する形が一般的です。
ドラッグ・ロスとの関係で注目されるのは、症例数が少ない領域や、遠方の医療機関まで通うことの負担が大きい領域で、実施方法の選択肢が増える点です。実施施設が限られる場合に、来院の頻度を抑える手法が検討されることがあります。ただし、DCTを導入したからといって、国内での開発が自動的に進むわけではありません。開発の判断は、市場の見通し、必要なデータ、規制当局との協議など、多くの要素で決まります。DCTはその一つの実施手段にとどまります。
国内では、DCTの要素を取り入れる際の留意点が、厚生労働省の通知を通じて段階的に示されてきました。2023年3月30日には、電磁的方法による説明・同意に関する通知が示され、2024年9月20日にはモバイル機器などの情報通信機器で収集したデータを評価に用いる場合の留意点をまとめた通知（医薬薬審発0920第1号・医薬機審発0920第1号）が、2026年3月18日には実施医療機関からパートナー医療機関への治験業務の委託の取扱いに関する通知（医薬薬審発0318第1号）が示されています。いずれも、DCTの手法を義務づけるものではなく、採用する場合にGCP省令の趣旨をどう満たすかを示す内容です。遠隔の手法を使っても、被験者の保護とデータの信頼性という基本は変わりません。
治験を実際に動かす企業の側では、CROが海外企業の国内開発を支援し、SMO（治験施設支援機関）が医療機関の実施を支え、ツール提供企業が電子同意や電子日誌の仕組みを用意するという分担があります。各社の事業領域は主要CROの比較表、主要SMOの比較表、DCT・ePRO・eConsentツールの比較表で、公式サイトの記載に基づく事実項目として並べています。
ドラッグ・ロスは、薬事制度、企業の開発戦略、治験の実施体制が重なって生じる問題です。数字の背景にある構造を、公的な一次情報で確認しながら読むことが、業界の動きを理解する出発点になります。一次情報としては、厚生労働省のドラッグ・ロス解消に向けた取組のページや、研究班の整理結果の公表をご覧ください。